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稀有病研讨是基因医治的要点运用范畴,后者被认为是最有或许从根本上治好稀有病的解决方案。但从现在各大公司的研制管线来看,研讨方向依然集中于某几种单基因遗传病或部分病因较为清晰的多基因疾病上。这一数量比较于全球现已发现的稀有病品种而言依然十分有限。

其间的约束要素不只包含科研中相关病因没有彻底提醒,一起也包含传统基因投递的医治办法中,基因投递载体的容量约束和免疫原性、新式基因修改技能本身还并未被广泛验证的脱靶效应、同源重组功率等要素。

因此,跟着科研的前进,运用新式基因医治技能(修改东西、医治基因的改造)+新式/不断优化的基因投递载体的组合医治,稀有病将会有十分广泛的运用远景。

EvaluatePharma于今年头发布陈述,估计在未来六年内,将有大约60种基因疗法产品获批。这些药物的销售额在2024年将到达146亿美元,约占全球医药总收入的1.2%。

即便稀有病基因疗法现在存在适应症有限、价格昂扬以及可及性等许多问题,这一全新疗法相关技能在其他医治范畴的可扩展性、效果预期以及世界各国政府监管组织的支撑都使之遭到了广泛的重视,一起其未来的巨大商场也招引了很多的出资。

依据动脉网知识库计算,2018年全球共有20家基因医治企业取得融资,融资总额17亿美元。2019年上半年,基因医治范畴共有13家医药企业取得融资,融资总额12亿美元。

此外,越来越多的大型制药公司,如诺华、百健、罗氏、辉瑞以及赛默飞、CRO公司等也正在经过并购、或与基因疗法药企深度协作的办法扩展或引进本身在基因医治的事务板块,经过把握中心技能以及出产才能确保在这一赛道的竞赛力。

依照不同公司中心技能的状况,可将基因医治公司大致分为以rAAV/慢病毒投递体系为中心的基因投递公司和以基因修改技能为中心的基因修改公司。

现在该范畴国外代表性公司大多已完结上市或被收买,一起还有一大批公司处于不同次序的融资阶段;国内因为起步较晚,相关公司数量较少,且处于比较前期的融资阶段。范畴内国内外公司的融资/并购/上市状况如下表所示。

稀有病基因医治范畴代表性公司简介

来历:揭露材料收拾

基因投递公司

诺华制药

诺华近两年经过协作和并购的办法不断扩展公司在基因医治范畴的布局。2018年1月,诺华与Spark Therapeutics签订了答应和供给协议,取得了FDA 2017年同意上市用于医治先天性黑朦的药物Luxturna在美国以外商场的开发、注册和商业化权力。2018年4月,诺华以87亿美元的价格将AveXis收买。

AveXis公司创建于2010年,总部坐落伊利诺伊州,于2016年2月在纳斯达克上市,中心技能是以AAV9为载体进行的基因医治,致力于开发针对脊髓性肌萎缩(SMA)的新式基因疗法。该公司的主打产品Zolgensma在2019年5月获美国FDA同意。因此,诺华对AveXis的收买使之具有了针对脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者的首个且仅有基因疗法。

AveXis融资信息

数据来历:crunchbase

2018年5月,诺华发布一系列方针,剥离了部分事务,将要点放在革新药物上,专心于细胞及基因医治。2018年8月,欧盟同意诺华CAR-T细胞疗法;2018年11月,欧盟同意诺华的Luxturna。

到现在,诺华具有全球获批细胞/基因疗法中的对折产品,成为再生医学范畴名副其实的巨子。公司管线中的听力药CGF166和医治视网膜色素病变的CPK850现已进入临床试验。

图17.诺华基因医治研制产品管线(来历:公司官网)

Spark Therapeutics(罗氏子公司)

Spark Therapeutics树立于2013年,是一家基因医治公司,于2015年在纳斯达克上市。2019年2月,罗氏以48亿美元收买Spark Therapeutics,并方案对spark therapeutics产品组合进行出资。

Spark Therapeutics将在罗氏集团的架构下持续以独立公司进行运营。

Spark Therapeutics融资信息

数据来历:crunchbase

Spark首席执行官Jeffrey Marrazzo具有多年遗传病医治范畴研制经历,公司的中心技能是AAV的基因医治,针对遗传性视网膜病变(inherited retinal diseases IRDs)、神经退行性病变、血液体系疾病进行药物研制。

公司有320多名范畴内的专业职工,在菲律宾有48000立方英尺的全球最先进的cGMP工厂出产AAV载体,有6条线路来满意超越12个临床试验中心的临床试验进行,最终拼装成药物来满意临床需求。

2017年12月视网膜萎缩症药物Luxturna获美国FDA同意上市,这也是首款一次性基因医治RPE65等位基因突变的药物。2018年11月,经过与诺华协作,Luxturna也取得了欧盟的同意。

现在Spark研制管线中速度最快的两个药物是针对B型和A型血友病的三期临床试验,其间针对B型血友病的SPK-9001疗法已取得FDA颁发的孤儿药和打破性药物资历,欧洲药品管理局EMA也为其颁发了PRIME确定。

2018年7月,Spark公司达到了与辉瑞的协议,使得SPK-9001的临床Ⅲ期以及后续监管、出产及全球商业化均由辉瑞承当。A型血友病的发病率是B型的4倍,因此具有愈加宽广的商场。

针对A型血友病的SPK-8011于2018年末发动Ⅲ期临床试验,假如这一基因疗法成功,将帮忙罗氏扩展其在A型血友病范畴的影响力,进而与武田制药、赛诺菲等构成竞赛。

Spark Therapeutics公司研制产线(来历:公司官网)

Nightstar Therapeutics(百健子公司)

Nightstar Therapeutics创建于2013年,总部坐落英国,是一家基因医治办法研制商,专心于用AAV医治遗传性视网膜疾病研讨,于2018年在纳斯达克上市。2019年,其悉数股份被百健Biogen以8.77亿美元收买。

Nightstar Therapeutics融资信息

数据来历:crunchbase

现在公司推出了两款医治视网膜疾病的基因疗法。首要产品 NSR-REP1正处于Ⅲ期临床阶段,针对无头绪膜症(一种稀有的视网膜疾病,现在尚无医治手法)。

另一款NSR-RPGR针对色素性视网膜炎(XLRP)正处于1/2期临床试验阶段。此外,Nightstar还具有丰厚的临床前候选管线,包含针对Stargardt (一种常染色体隐性遗传疾病,与ABCA4基因突变有关)的NSR-ABCA4及针对Best卵黄样黄斑营养不良的NSR-BEST1。

在无头绪膜症的商场竞赛中,Nightstar Therapeutics的最强竞赛对手Spark Therapeutics。但其相关管线仍处于临床Ⅰ/Ⅱ期试验阶段,现在看来Nightstar处于较为有利的位置。跟着这两家公司连续被Biogen和Roche收买,该医治范畴已变成了Roche和Biogen两家制药巨子之间的竞赛。

Nightstar Therapeutics基因医治相关管线(来历:公司官网)

辉瑞制药

辉瑞制药近5年来在基因医治范畴的一系列收买与协作证明了公司期望成为基因医治范畴领头羊的决计。

早在2014年,辉瑞就与Spark Therapeutics达到战略协议,一起开发B型血友病基因疗法SPK-9001。2017年起,辉瑞与ZFN技能巨子Sangamo针对A型血友病基因疗法签署了高达4.75亿美元潜在里程碑付款的协议,其间3亿美元为SB-525开发和商业化相关的里程碑金,其他1.75亿美元为其他A型血液病基因疗法的里程碑金。

此外,辉瑞还将付出此次协作所诞出产品在未来销售额达2位数的特许权运用费。

2018年,辉瑞与Sangamo二度协作,收买了其旗下医治肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的基因疗法。2019年3月,辉瑞斥资6.36亿美元收买法国Vivet Therapeutics公司15%的股份,一起开发一款根据新式改造的AAV载体,针对威尔逊病(WD)的基因疗法VTX-801V。

2019年辉瑞与具有100多种新式AAV载体技能渠道的REGENXBIO公司达到研制答应协议。辉瑞可以运用REGENXBIO公司专有的AAV9载体开发基因疗法,用于医治弗里德莱西共济失调(Fredreich’s ataxia, FA)。该疾病发病率约为1/5万,患者表现为失掉和谐和平衡才能、肌肉无力、视力受损、实力和语言障碍、脊柱侧凸、糖尿病和心肌病等一系列并发症。

同月,辉瑞宣告了一项5亿美元的方案用于在北卡桑德福扩建基因医治出产设备,加强公司在制作高度专业化、运用定制的rAAV载体以支撑其基因医治研讨和开发的才能。

Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics树立于2013年,总部坐落剑桥,华人学者高广坪博士是联合开创人之一。公司于2015年在纳斯达克上市,2019年2月,取得由Neurocrine制药公司的6500万美元战略出资。

Voyager Therapeutics融资前史

数据来历:crunchbase

Voyager的中心技能是AAV基因医治,在载体优化工程、给药技能以及工艺开发和出产方面均有立异,专心于为患有严峻神经体系疾病的患者开发医治办法。

Voyager主打产品为VY-AADC,可以将AADC基因直接投递至多巴胺受体地点的壳核神经元中,绕过黑质神经元,使壳核中的神经元表达 AADC 酶,将左旋多巴转化为多巴胺。

现在Voyager向FDA提交的帕金森病立异疗法VY-AADC的Ⅱ和Ⅲ期要害临床试验方案得到了认可。假如Ⅱ期试验成果活跃,VY-AADC可直接投递上市请求,估计其Ⅱ期临床试验将于2020年末完结,其他临床前研讨见下图。

Voyager Therapeutics公司研制管线(来历:公司官网)

2018年,Voyager与艾伯维达到协作,经过AAV载体的基因疗法,医治阿尔兹海默症等神经退行性疾病。2019年头,又与艾伯维达到协议,要点重视帕金森病基因医治。此外,该公司与赛诺菲 Genzym、马萨诸塞大学和MRI Interventions签有战略协作协议。

蓝鸟生物(Bluebird Bio)

蓝鸟生物创建于1992年,前称Genetix Pharmaceuticals, Inc.于2010年9月改为现用名。公司总部坐落美国马萨诸塞州剑桥市,全职雇员479人,是一家临床阶段的生物技能公司,与2013年在纳斯达克上市。

蓝鸟生物致力于为医治严峻的遗传疾病和稀有疾病开发革命性基因疗法,公司中心技能是慢病毒基因医治。

蓝鸟生物融资状况

数据来历:crunchbase

2019年6月, Bluebird Bio公司宣告欧盟委员会(EC)有条件同意其基因疗法Zynteglo(曾经称为LentiGlobin™)上市,医治12岁及以上患者的输血依靠型β地中海贫血。Zynteglo是针对这一疾病的全球首款基因疗法。

除上述的Zynteglo,公司研制管线中速度最快的还有Lenti-D,这款基因疗法将正常的ABCD1基因转入到了患者本身的干细胞内,帮忙发生具有正常功用的ALDP酶。这些酶能有用地降解超长链脂肪酸,按捺由CALD带来的神经退行症状,来医治脑肾上腺脑白质营养不良。2018年5月,美国FDA已颁发其打破性疗法确定。

蓝鸟生物基因疗法研制管线(来历:公司官网)

UniQure

Uniqure树立于1998年,总部设在荷兰。2014年公司在纳斯达克正式上市,它中心技能是根据AAV的基因医治,在AAV5用于投递至脑或肝的医治产品中具有独家的全球权力,公司首要从事稀有病范畴的基因医治。

Uniqure融资前史

数据来历:Crunchbase

该公司的第一个产品是Glybera,用于脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)的医治。该产品于2012年10月,取得欧盟药物管理组织同意,但上市后遭到昂扬的价格和小众商场的影响,该药物现已退市。

现在公司的产品环绕血友病、亨廷顿舞蹈症以及其他疾病。AMT-061是其在血友病和亨廷顿氏病的候选产品,运用载体的AAV5变体或血清型为载体,用于医治B型血友病,现在正在进行Ⅱ/Ⅲ临床试验;另一产品AMT-130,运用公司专有的miQURETM缄默沉静技能,其载体为带着人工微RNA(micro-RNA, miRNA)的AAV5载体,该载体专门用于缄默沉静亨廷顿基因,用于医治亨廷顿病。FDA于2019年1月同意其IND。

Uniqure公司研制管线(来历:公司官网)

BioMarin Pharmaceutical

BioMarin树立于1996年,总部坐落美国加州,于1999年在纳斯达克上市。BioMarin是一家全球性的制药公司,其间心技能是AAV基因医治,专心于为患有危重的稀有的遗传病患者供给医疗帮忙。

公司已上市的产品包含多种稀有遗传疾病的替代疗法,首要有医治Morquio A综合征的Vimizim®、医治肌无力综合征的Firdapse®、针对粘多糖贮积症VI(MPS VI)的Naglazyme®、用于苯丙酮尿症(PKU)的Kuvan®及用于粘多糖贮积症I(MPS I)的Aldurazyme®。

在基因医治范畴,现在主打产品是Valoctocogene Roxaparvovec(BMN 270),用于医治A型血友病,正在进行Ⅲ期临床试验。Valoctocogene Roxaparvovec运用AAV5向患者体内投递人凝血因子Ⅷ功用基因,康复人凝血因子Ⅷ的正常排泄。

公司方案于2019年第四季度向美国FDA和欧洲EMA提交加快同意请求,该产品估计将成为首款进入监管审评阶段的血友病基因疗法。

2018年5月,BioMarin医治苯丙酮尿症(PKU)的酶替代疗法在FDA获批,在该医治范畴,公司的一种基因疗法BMN 307现在正处于临床前测验,方案在2019年下半年提交IND。

BioMarin公司研制管线 (来历:公司官网)

Orchard Therapeutics

Orchard Therapeutics创建于2015年,是英国的一家生物技能公司,在美国洛杉矶设有办事处。公司于2018年在纳斯达克上市。

Orchard Therapeutics融资前史

数据来历:Crunchbase

Orchard专心于稀有疾病,聚集于自体造血干细胞基因疗法上,中心技能是离体自体细胞干细胞基因医治和慢病毒载体。

2018年,Orchard公司以19.9%的股份做交流,收买了GSK的稀有疾病基因医治产品(包含OTL-200和OTL -103),包含了现已EMA同意上市的体外基因医治药物Strimvelis。现在公司管线包含对三类稀有病的药物研制:

1.输血依靠性β地中海贫血(TDBT),该药物在2018年已被EMA颁发优先药物资历;

2.原发性免疫缺点疾病,包含ADA-SCID, WAS以及X-CGD;

3.遗传性代谢疾病,如黏液多糖贮积症ⅢA型 (MPS-ⅢA)和ⅢB型 (MPS-ⅢB)的项目。针对MPS-ⅢA的OTL-201已进入临床试验阶段,一起OTL-102,OTL-300也现已处于临床试验挨近完结的状况。

Orchard Therapeutics公司产品研制管线(来历:公司官网)

Lysogene

因其女儿被确诊出患有稀有的神经退行性疾病,Karen Aiach在2009年创建Lysogene,公司在2014年完结A轮融资220万美元。2017年,在巴黎证券交易所的一次小型初次揭露募股的帮忙下,该公司为其GM1神经节苷脂病的基因疗法进行了募资。

Lysogene融资前史

数据来历:Crunchbase

Lysogene是现在世界上仅有一家致力于医治影响中枢神经体系病变的脑内基因疗法的生物技能公司,它经过开发腺相关载体来证明向中枢神经体系安全传递遗传物质方面的有用性,针对具有中枢神经体系参加和高度未满意的医疗需求的严峻遗传病理学开发打破性医治。

公司现在的主打产品是是LYS-SAF302和带着人N-硫葡糖胺磺基水解酶(hSGSH)的rAAV-rh.10。经过直接打针到大脑中,产品能影响分化硫酸乙酰肝素的酶的发生,现在适应症有用Ⅱ型粘多糖贮积症(MPS ⅢA)或Sanfilippo综合征A型,现在正准备选用其下一代基因医治配方发动Ⅱ/Ⅲ期要害临床试验;根据AAV的GM1神经节苷脂病基因疗法处于临床前开发阶段。

Lysogene公司研制管线(来历:公司官网)

2018年,Lysogene与Sarepta Therapeutics达到协作协议,前者具有在美国和欧洲以外商场商业化LYS-SAF302的独家权力,后者具有在欧洲商业化LYS-SAF302的独家权力。

信仰医药科技有限公司

信仰医药创建于2018年,开创人肖啸长时刻从事基因医治药物及其载体的研制及运用,特别是AAV基因载体的改善及高滴度高纯度出产工艺、简易安全高效的基因载体及直接打针技能的研制,在基因医治范畴具有15年以上的研讨和产业化开发经历。

公司将专心于基因医治药物及其载体的研制和产业化,A轮融资状况如下:贝瑞基因出资2,000万元、夏尔巴一期出资4,000万元、极创金源出资1,000万元。

基因修改公司

Sangamo Therapeutics

Sangamo公司树立于1995年,原名Sangamo Biosciences。总部坐落美国加州Richmond,于2000年公司上市。公司的中心技能是锌指核酸酶(ZFN)基因修改技能和ZFP-TF基因调控技能,专心于遗传性代谢疾病、血液学疾病、中枢神经体系疾病药物的研讨。其产品SB-913是首个ZFN在体基因修改候选产品,现在正在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中被评价用于医治粘多糖贮积症Ⅱ型(MPS Ⅱ,亨特综合征)。

Sangamo Therapeutics融资前史

数据来历:Crunchbase

公司凭仗基因修改范畴相对而言展开最为老练的技能及其专利,与多家药企都展开了协作。

除了上文说到与辉瑞的两次协作之外, 2018年2月,Gilead旗下公司Kite与Sangamo Therapeutics宣告,两家公司现已达到全球协作,运用Sangamo的锌指核酸酶(ZFN)技能渠道开发下一代肿瘤离体细胞医治。Sangamo将取得1.5亿美元的预付款。根据运用Sangamo技能的10多个产品的研制、监管和推行里程碑的完结,Sangamo有望取得高达30.1亿美元的潜在付款。

2018年5月,Sangamo和赛诺菲子公司Bioverativ协作开发医治镰状细胞病的候选体外基因疗法BIVV003。一起Sangamo正与英国制药巨子Shire协作开发针对亨廷顿蛋白HTT的基因疗法,现在该疗法正在进行临床前研讨,Shire将担任包含IND请求在内的临床开发活动。

Sangamo产品研制管线(来历:公司官网)

Editas Medicine

Editas Medicine树立于2013年,总部坐落美国马萨诸塞州,开创人包含CRISPR技能开发的领军人物、华人科学家张锋。

Editas Medicine于2016年在NASDAQ上市,据招股书发表,公司具有相关范畴内的21项专利,一起还有200项专利正在请求中,其间中心专利由张锋授权至Editas。

根据CRISPR/Cas9基因修改技能渠道,公司致力于经过改动患者的致病基因以完结相关疾病的医治。现在其管线包含眼睛、肌肉、血液疾病以及肝病、肺病和癌症多个范畴。

Editas Medicine融资前史

数据来历:Crunchbase

2019年7月,Editas Medicine和Allergan联合宣告正式发动CRISPR疗法AGN-151587的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。试验方案招募18名Laber先天亮朦10(LCA10)患者以验证CRISPR疗法的安全性、耐受性和效果。该试验为全球首个在人体内进行的CRISPR基因修改试验。

Editas Medicine产品管线(来历:公司官网)

CRISP Therapeutics

CRISPR Therapeutics树立于2013年,由CRISPR技能前驱Emanuelle Charpentier兴办,总部坐落瑞士,研制中心在美国马萨诸塞州,公司于2016年上市。CRISPR Therapeutics的产品管线运用CRISPR/Cas9基因修改技能医治血液、肌肉以及肿瘤等多种疾病。

CRISPR Therapeutics融资前史

数据来历:Crunchbase

CRISPR Therapeutics研制管线(来历:公司官网)

CRISPR Therapeutics与Vertex于2015年签署协议,Vertex最多可取得6个CRISPR疗法,CTX-001是第一个。两边将对这一疗法一起开发和商业化,而且平分全球的研制本钱和赢利。

CTX-001在体外经过电穿孔的办法将CRISPR体系引进患者CD34+ HSC并回输,然后医治β-地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)。2018年8月,该疗法在欧洲的Ⅰ/Ⅱ期临床试验正式发动,该临床试验为欧盟同意的首个由制药公司建议的临床试验。

同年10月,FDA同意了CTX-001用于医治SCD的IND;2019年1月和4月,FDA别离颁发CTX-001快速通道指定,用于医治SCD和TDT。

CRISPR Therapeutics还和拜尔树立的一家对半持股的合资企业Casebia Therapeutics,现在该公司现已发动A型血友病和SCID的临床前研讨。

除了上述产品研制管线,CRISPR Therapeutics于2018年9月宣告与致力于糖尿病再生医学的ViaCyte公司达到协议,结合各自的技能开发可以有用治好I型糖尿病的干细胞衍生胰岛替代疗法,扩展了基因修改技能在其他本身免疫疾病上运用的或许性。

Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics于2014年兴办,总部相同坐落美国马萨诸塞州。开创人包含CRISPR前驱Jennifer Doudna,公司于2016年上市。

Intellia Therapeutics融资前史

数据来历:Crunchbase

2015年1月,Intellia Therapeutics与诺华展开了一项长达五年的研制协作方案,一起运用CRISPR研讨造血干细胞相关的疾病医治研讨及CAR-T细胞医治产品,适应症包含TDT以及SCD等。2018年12月,Intellia扩展了与诺华的细胞疗法协作,包含眼部干细胞产品。

与诺华的协作使得Intellia具有了共同的脂质体纳米颗粒(LNP),将其作为体内基因修改的投递载体。LNP投递及CRISPR/Cas9修改的功率已有部分临床前数据证明,两边协作的SCD项目处于后期临床前阶段。

2016年4月,Intellia与Regeneron(再生元)公司达到了6年的协作协议,Regeneron向Intellia付出7500万美元预付款,并同意在Intellia下一轮股权融资时出资5000万美元。现在两边协作的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)研讨产品处于临床前研制阶段。

Intellia Therapeutics研制管线(来历:公司官网)

博雅辑因生物科技有限公司(EdiGene)

博雅辑因树立于2015年,开创人为北京大学研讨员魏文胜。根据体外及体内基因修改技能相关自有专利,EdiGene具有多条产品研制管线,包含β地中海贫血等多种遗传性疾病及针对恶性肿瘤的通用型CAR-T疗法等。

而且,EdiGene已树立起数千平米GMP等级基因修改医治产品开发及试验基地。

EdiGene公司简介(来历:公司官网)

跟着研制管线的不断老练,EdiGene与多家医院及临床医师团队树立了安稳的研制协作关系。

药物开发方面,EdiGene具有交融AI技能的高通量基因组挑选渠道及很多基因修改相关自主知识产权。

挑选渠道发生的生物大数据可高效精确地为药物及疗法查找疾病靶点,一起精准区分用药人群,在药物前期开发及后期临床研讨过程中,为立异药企进步功率、节省时刻及人力本钱。现在公司已进行到Pre-B轮融资。

博雅辑因研制管线(来历:公司官网)

本文摘选自探针本钱《稀有病基因医治职业研讨》陈述

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*封面图片来历:

https://unsplash.com/s/photos/gene

文 | 探针本钱

修改 | 周梦亚

微信 | rencontre_my

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